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类风湿关节炎（RA）是一种困扰全球数千万人的慢性自身免疫性疾病。患者的免疫系统错误地将自身关节的滑膜组织当作“敌人”进行猛烈攻击，导致关节持续发炎、滑膜异常增生，进而一步步侵蚀软骨和骨骼。这不仅带来长期的疼痛和肿胀，最终还可能导致关节功能丧失甚至残疾，严重影响着患者的生活质量。

长期以来，临床主要依靠非甾体抗炎药、糖皮质激素和改善病情抗风湿药（DMARDs）等传统药物治疗RA。然而，对于约20%-30%的中重度患者来说，这些药物效果有限。更令人担忧的是，长期使用还可能带来代谢紊乱（如血糖升高、骨质疏松）、感染风险增加甚至药物耐受性等问题。因此，医学界迫切需要更安全有效的新型治疗策略。

近日，西北工业大学医学研究院团队在国际知名期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇重要的综述报告，系统梳理了间充质干细胞（MSCs）在RA治疗中的最新研究进展，为这一顽疾带来了新的曙光。

间充质干细胞（MSCs）是一类存在于骨髓、脂肪、脐带等多种组织中的多功能细胞，它们正成为RA治疗领域冉冉升起的新星。其核心治疗潜力在于两大“天赋”：

1.免疫系统的“调停者”：MSCs能够分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），有效抑制过度活跃的免疫细胞（如T细胞、B细胞），并减少促炎因子（如TNF-α、IL-6）的产生，平息“炎症风暴”。更重要的是，它们能促进具有抑制作用的调节性T细胞（Treg）的活性，同时抑制促炎的Th17细胞，帮助重建失衡的免疫系统，恢复免疫耐受。

2.组织修复的“促进者”：除了调节免疫，MSCs还能分泌多种促进组织修复和再生的生物活性因子，间接帮助修复受损的关节组织（如促进软骨和骨修复）。它们还能抑制破坏骨骼的破骨细胞的活性，起到保护关节结构的作用。

《Harnessing mesenchymal stem/stromal cells-based therapies for rheumatoid arthritis: mechanisms, clinical applications, and microenvironmental interactions》报告中指出，截至2024年初，全球已有17项关于MSCs治疗RA的临床试验注册在案。虽然大多数研究仍处于探索阶段（I/II期为主），但取得的成果令人鼓舞：

聚焦难治患者：超过80%的试验专门针对那些对传统药物反应不佳的难治性RA患者，MSCs为这些患者带来了新的希望。

脐带来源MSCs成为主力：其中，脐带来源的间充质干细胞（UC-MSCs） 因其来源相对便捷、伦理争议小、免疫原性低等优势，成为目前临床试验中最常使用的类型（约占23.5%）。

疗效数据支持：一项纳入172名活动性RA患者的I/II期临床试验显示，单次输注UC-MSCs能显著降低患者的疾病活动度评分，改善生活质量评分，关键炎症指标（如C反应蛋白CRP、类风湿因子RF、TNF-α、IL-6）也同步下降。令人惊喜的是，长期随访（最长3年）表明这种疗效可以持续，患者的血沉（ESR）、CRP、RF以及更具特异性的抗环瓜氨酸肽抗体（抗CCP抗体）水平都显示出持续改善。

联合治疗增效显著：研究还发现，MSCs与其他疗法联用可能效果更佳。例如，当MSCs联合干扰素-γ（IFN-γ）治疗时，临床有效率从单用MSCs的53.3%大幅提升至惊人的93.3%，患者的各项临床指标和免疫平衡状态（如Treg/Th17细胞比例）恢复得更快、更显著。

间充质干细胞凭借其独特的“免疫调节+组织修复”双重能力，为攻克类风湿关节炎开辟了一条充满前景的新途径。现有的研究，尤其是在治疗难治性RA方面，已经为其安全性和初步疗效提供了有力的证据支持。

当然，要将这一疗法更广泛地应用于临床，仍有一些关键挑战需要克服，例如进行更大规模的III期临床试验以确证疗效和长期安全性，以及制定标准化的方案。但随着基础研究与临床实践的不断深入，以及多学科领域的紧密协作，间充质干细胞疗法有望在不远的将来，真正从实验室走向广大患者的病床，为饱受类风湿关节炎折磨的人们点亮长期缓解病痛、重获关节自由活动的希望之光！

https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-025-04495-z

https://mp.weixin.qq.com/s/OZgXW6OPO4mHWLmORdsd6g